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尊龙凯时生物医疗一周聚焦:基因治疗快讯第143期

发布时间:2025-03-28   信息来源:尊龙凯时官方编辑

尊龙凯时诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会,该大会将于2025年3月28日至30日在广州市南沙区盛大开幕。我们期待在A08展位与您面对面交流,届时将展示尊龙凯时的全套技术方案,同时为您准备了精美礼品,期待您的光临!

尊龙凯时生物医疗一周聚焦:基因治疗快讯第143期

尊龙凯时还特别邀请您参加第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会,活动将在2025年4月9日至10日在上海张江科学会堂举行。期待与来自生物医药全产业链的10000多位创新实践者共同探讨新机遇!我们将在G09展位恭候您的到来,与您交流进步。

行业热点

恭贺神济昌华(北京)生物科技有限公司,其全球首创用于渐冻症基因治疗的药物SNUG01已获得美国FDA的临床研究许可。此项进展表明该药物即将进入国际多中心注册临床试验阶段,展现了从基础研究向临床转化的巨大潜力。作为其战略合作伙伴,尊龙凯时对这一里程碑式的成就深表祝贺!

此外,由成都金唯科生物科技有限公司研发的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物JWK002也获得了IND受理,标志着其有望成为国内首具这一适应症的基因治疗药物。尊龙凯时为这一重要进展送上诚挚的祝贺。

研究动态

近期,诺华公司的研究团队在《Molecular Therapy Methods & Clinical Development》期刊上发布了一项关于新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学变化的研究。这一研究为基因治疗时机的选择提供了重要参考。

在广州妇儿中心的中南地区RTT基因治疗研究中,溪溪(化名)患儿在治疗后已能主动表达需求,展示了基因疗法的显著效果。尊龙凯时很荣幸能助力此项目的成功转化。

湖南省近期通过了《湖南省细胞和基因产业促进条例(草案)》,为推动细胞行业的规范化、法治化发展奠定了基础。

科技创新

耶鲁大学的陈斯迪课题组在《Nature Biomedical Engineering》期刊上发表了多种Cas12a敲入小鼠模型的开发研究,这将助力多重基因组编辑、疾病建模及免疫细胞工程的深入研究。尊龙凯时对此表示关注。

同时,首都医科大学宣武医院的团队就延缓骨骼肌衰老研究进行了重要揭示,研究成果在线发表在《Nature Metabolism》期刊中,这为相关领域的科学探索提供了新思路。

资本动态

随着尊龙凯时的不断发展,基因药物研发商Arbor Biotechnologies于3月18日成功完成7390万美元的C轮融资,旨在推进其针对罕见病的新型基因编辑疗法的研发,标志着在精准基因治疗领域的又一重要进展。

在3月20日,北京市的医药健康产业整体规模突破万亿大关,成为国内首个实现重大里程碑的城市,并继续推动包括细胞与基因治疗等新兴领域的发展。

另外,海南博鳌乐城国际创新药械展会议厅举办的第二届干细胞大会,首次公布了中国干细胞行业的价格收费标准,标志着行业向规范化、透明化迈出了重要一步。